Proyecto genético CRISPR altera éxitosamente embriones humanos

El pasado miércoles 2 de agosto, se logró la primera eliminación exitosa de una enfermedad genética en embriones humanos por un equipo de científicos de Estados Unidos y Corea del Sur. Este acontecimiento ocurre menos de dos años después de la aparición de CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), un proyecto revolucionario que busca cambiar las bases genéticas, revolucionando los procesos médicos y científicos.

La herramienta CRISPR ha evolucionado en el cambio genético, prometiendo evoluciones en la medicina contemporánea, debido a que con su capacidad de editar y perfeccionar las estructuras del ADN (Ácido desoxiribunocléico), logrando combatir enfermedades que hasta ahora se han considerado irremediables.

Los biólogos Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna y Francisco Martínez Mojica, impulsores del proyecto CRISPR, aseguraron que debido a la rapidez de esta herramienta para llegar a la clínica se estima que en uno o dos años se podrán observar aplicaciones para curar enfermedades en el ojo y en la sangre, y posiblemente en fibrosis quística.

En cinco años, el desarrollo de esta tecnología habrá revolucionado a la humanidad. Pero al mismo tiempo, ha despertado muchas opiniones negativas

¿Qué es el proyecto CRISPR/Cas9?

El sistema CRISPR/Cas9 de edición del genoma corresponde a un descubrimiento científico que comenzó a desarrollarse en el 2015. Se trata de una herramienta molecular capaz de editar o corregir el genoma de cualquier célula, incluyendo la humana. Funcionan como tijeras moleculares, que cortan de manera precisa cualquier molécula de ADN, para modificar su secuencia, eliminar o insertar una nueva.

CRISPR corresponde a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, que en español se traduce a “Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas.” Cas9 se trata de una serie de proteínas, generalmente nucleasas, que reciben su nombre por CRISPR associated system (Sistema asociado a CRISPR).

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CRISPR es considerado el descubrimiento científico del siglo. Foto: TechCruch.com

Edición genética y los inicios del CRISPR

Durante muchos años, el ser humano ha experimentado para alterar su genética. A partir del descubrimiento del ADN (Ácido Desoxirribonucleico), que se encarga de las instrucciones genéticas utilizadas para el desarrollo del individuo, la ciencia ha estudiado su funcionamiento y realizado pruebas para alterarlo.

A partir del año 1987, el investigador japonés Yoshizumi Ishino, mencionó por primera vez en un artículo científico la existencia de secuencias repetidas palindrómicas en el ADN de las bacterias y es sobre éstas en las que se basa el CRISPR.

Posteriormente, en el año 2000, el científico español Francisco J. M. Mojica encontró, junto a sus colaboradores, un gran número de estas secuencias repetidas en bacterias, arqueas y mitocondrias. Estas secuencias de repeticiones eran separadas por secuencias llamadas “espaciadores”, que eran similares a otras de virus y plásmidos. Delante de estos espaciadores hay una secuencia llamada “Líder”, que corresponde al CRISPR.

En el año 2012 se realizó uno de los descubrimientos claves dentro de este proceso. Un grupo de investigadores dirigido por las doctoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna publicó un artículo en la revista Science en el que demostraban cómo convertir esa maquinaria natural en una herramienta que pudiera programarse.

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Cas9 es la primera enzima descubierta dentro del sistema CRISPR-Cas. Foto: idgconnect.com

De esa forma, se podía controlar el sistema para dirigirse a una posición específica de un ADN y cortarlo, basándose en la proteína Cas9.

“La tecnología de CRISPR/Cas9 tendrá un impacto muy importante en nuestra vida diaria y en la cultura del futuro. La medicina, la agricultura, la investigación o la fabricación de productos químicos “verdes” son algunas de las áreas que mejorarán gracias a estas herramientas.”, afirmó Doudna.

En el 2013, el investigador Feng Zhan adaptó con éxito el sistema CRISPR-Cas9 para la edición del genoma en células eucariotas y en el 2014, investigadores demostraron que mediante este sistema sería posible revertir síntomas de enfermedad en organismos vivos. Esto sentó las bases, para la alteración genética de los embriones, realizada el miércoles pasado.

El sistema CRISPR tiene el potencial de cambiar la humanidad para siempre

Francisco Mojica aseguraba que con los sistemas CRISPR-Cas estamos inmersos en una revolución que amenaza con cambiarnos la vida, incluso más que Internet o el teléfono móvil, pero desde un punto de vista más saludable. Se prevé que estos sistemas puedan curar enfermedades hasta ahora intratables.

CRISPR funciona como un GPS bastante preciso que brinda la posibilidad de editar las células vivas, cambiar genes y estudiar secuencias de ADN específicas. Es funcional en cualquier tipo de células.

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Se prevé que por medio de CRISPR se podrá detener el Cáncer y evitar su transmisión a generaciones futuras. Foto: ScienceDaily.com

En el año 2015, algunos científicos utilizaron el CRISPR para eliminar el virus del VIH  de las células vivas de algunos pacientes de laboratorio y probaron que era posible. Un año después, se realizó un proyecto más grande con pruebas a ratas de laboratorio que tenían el VIH en casi todas las células de su cuerpo. Fue posible remover más del 50% de las células infectadas.

Se prevé que en algunas décadas, este sistema será capaz de curar el VIH por completo, además de erradicar otros virus que se esconden en el ADN humano, como el Herpes.

Científicos esperan que el CRISPR también será capaz de curar el cáncer. Debido a que éste se forma por células dañadas que en lugar de morir, continúan multiplicándose sin que el sistema inmunológico pueda identificarlas. Mediante el CRISPR, se puede editar el sistema inmunológico, mejorándolo para que pueda identificarlas. De esta manera, el cáncer podrá ser erradicado mediante una inyección que contenga las células de la misma persona, alteradas en un laboratorio y que podrán eliminarlo para siempre.

La ética en la utilización del CRISPR

Los biólogos Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna y Francisco Martínez Mojica, impulsores de CRISPR, han expuesto su asombro por la rapidez con que esta herramienta está llegando a la clínica. Ya “en uno o dos años”, ha dicho Doudna, “veremos aplicaciones para curar enfermedades en el ojo y en la sangre, y posiblemente en fibrosis quística. Dentro de cinco años, será asombroso el desarrollo de esta tecnología”.

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Francisco Mojica considera que este descubrimiento “cambiará los libros de texto”. Foto: Sciencemag.org

 

Es importante destacar la rápida expansión de CRISPR por los laboratorios biomédicos y por ello ya se están realizando pruebas con humanos. El problema existe debido a los dilemas éticos ya que mucha gente lo califica como “la humanidad jugando a ser Dios”; además, la defensa a la ciencia básica que genera resultados instantáneo y por ello no se financia lo suficiente este proyecto.

Muchas personas consideran que podrían existir resultados negativos con este proyecto, ya que podrían mezclarse intereses personales y las personas de poder podrían considerar usar esta alteración genética para mejorar seres humanos y utilizarlos como herramientas de control a los menos desarrollados.

Ante esto, Charpentier aclaró: “Mi opinión es que existe una línea roja que no debemos cruzar: CRISPR debe usarse solo como herramienta terapéutica, no para mejorar el ser humano o para modificar embriones”

Por otro lado, Doudna considera que en los últimos años ha estado muy implicada en el debate ético y su opinión ha llegado a cambiar. “He escuchado a muchas familias con un enfermedades hereditarias, y ahora pienso que si modificando la línea germinal podemos ayudarles, debemos considerarlo”, afirmó.

Mojica explicó que los dilemas éticos no son habituales para los microbiólogos, y por tanto declaró “no tener una postura clara”, pero sí dijo que “en algún caso sí que podría estar justificado” modificar embriones “si no hay ninguna alternativa; quizá lo no ético en esos casos sería no hacerlo”. Además, agregó que este descubrimiento “cambiará los libros de texto”, siendo algo tan revolucionario y que ha cambiado la forma en la que se veía a la ciencia y a la genética.

Por: Pamela Calderón.

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